“找对象就算了，别人也看不上，我今年23岁了，身高只有1米3，体重只有30公斤。”患有重型地中海贫血（以下简称“地贫”）的范贤俊从出生6个月开始，一直靠断断续续的输血维持生命。随着年龄的增长，身体对血的需求越来越大，现在他每个月必须到医院输血两三次，如果不能做造血干细胞移植手术，输血将伴随他一生……
近一年来，在北京天使妈妈慈善基金会（以下简称“天使妈妈”）的资助下，范贤俊做了有助于血液吸收的切脾手术，输血量也得到了一定的保障。现在，他和奶奶在广西崇左经营一家小卖部，每个月不足1000元的营业额是祖孙俩的全部收入。他说：“如果没有‘天使妈妈’的资助，每个月输血、排铁就要花上五六千。”平常范贤俊不敢走太多路，容易累，也因为担心消耗太多没有钱输血。
据北师大中国公益研究院的调查数据，像范贤俊这样的重度地贫患者，全国共有1~1.5万人，中间型地贫患者约30万人，地贫基因携带者高达3000万人。该病高发地主要集中在长江以南（地中海纬度带）的广东、广西、海南、贵州、云南、四川、福建等地。
“天使妈妈”对地贫患儿的救助始于5年前。来自广西的地贫孩子小景盛被顽强的妈妈带到北京求助，全家都想要放弃，唯独妈妈不肯。她说：“孩子的病能治就治，治不了就和他一起死。” 在“天使妈妈”的帮助下，小景盛得以持续生活下去。
“小景盛让我们知道了地贫这种病，”“天使妈妈”常务副理事长邱莉莉说，“但我们想救助的另一个地贫孩子怡诚却离世了。团队有很多遗憾，我们因此决定成立地贫救助项目，希望能帮助更多地贫孩子。”
将规范化治疗的观念和技术推行到基层
目前，“天使妈妈”在地贫项目的救助中，主要资助重度地贫患者开展造血干细胞移植手术，同时也资助部分困难家庭的地贫患者进行输血排铁以及切脾手术。
“5年来，‘天使妈妈’直接救助的地贫患儿达400多人，其中资助造血干细胞移植手术170余例，资助的案例中手术成功率已达93.66%。”邱莉莉说。在移植技术领域，中国地贫造血干细胞移植技术已达到国际先进水平。
“天使妈妈”和南方医院、中国人民解放军第303医院等地贫治疗专业机构合作，为地贫患儿进行移植手术提供医疗保障。但不断增长的治疗需求也让医疗资源紧张的问题日益凸显。据北师大中国公益研究院调查统计：2015年底，有2255人到南方医院等待配型做移植手术，按每年完成78例移植手术计算，这其中最长等待期是28.9年，而最佳的移植年龄是2~8岁。
为了缓解医疗资源紧张和地贫家庭跨省就医的经济压力，“天使妈妈”到广西、海南、贵州等地推动当地医院造血干细胞移植技术的发展。其中，海南的政策落实得很好，造血干细胞移植手术费用可以报销25万，但海南做不了这个手术。“我们就跟海南省人民医院的领导沟通，希望院方能在技术、设备方面向前推进。去年10月，我们到国际地贫组织考察也带上他们的医生。今年3月，该院第一例移植病人已经顺利出仓。”邱莉莉说。
能够做移植手术的病人是幸运的，因为成功移植需要合适的配型、较好的身体状况、专业的移植技术、医保政策、资金等各方面条件都具备。现实的情况是，地贫患者家庭收入普遍偏低，其父母的文化程度以初中及以下为主，“近80%的家庭有负债”，大多数地贫患儿难以接受规范的输血、排铁治疗和科学的家庭照料。
“正因如此，近95.5%的地贫患儿活不到15岁，”邱莉莉说，“为了让更多地贫孩子的生命质量得到保障，‘天使妈妈’在2015年5月8日（国际地贫日）组织各地的地贫权威专家制定了《中国地中海贫血救治专家共识》，将规范化治疗的观念和技术推行到基层医疗机构。”
同时，“天使妈妈”组织地贫权威专家到广西、海南、江西等地对当地相关医生进行培训，以进一步促进基层医疗机构的规范化治疗。如果患儿不能做移植，对他们进行规范的输血、排铁治疗，也可以提高其生命质量；如果配型成功可以移植，患儿良好的身体状况也有助于提高手术的成功率。
面对3000万地贫基因携带者的大基数，只有有效地防止地贫患儿出生，才是预防地贫的最有效措施。2015年11月，由“天使妈妈”牵头发起的中国地贫联盟与国际地贫组织签署了战略合作协议，并促成国际交流和学习。“我们去欧洲考察时发现他们有一个很好的经验，如果婚前不做地贫筛查，牧师拒绝主持婚礼。”邱莉莉说，“现在广西也借鉴了这一做法，就在结婚登记处旁做免费筛查，之后才能结婚登记，现在广西婚检地贫筛查率达到95%以上，武鸣县已经做到了地贫患儿‘零出生’。”
“既要埋头走路，也要抬头看天”
自2010年始，每年两会期间，“天使妈妈”都会准备提（议）案，将地贫患儿救助、儿童器官移植等救助领域的相关诉求请有关人大代表和政协委员帮忙递交。邱莉莉说：“对于一个地贫孩子来说，政策、医疗技术、观念意识、资金等等，任何一个问题不能疏通，孩子的生活水平都好不起来。这也要求我们既要埋头走路，也要抬头看天。”
针对地贫患儿救助问题，“天使妈妈”两次通过提（议）案的方式倡导医疗保障和救助政策的改善。去年，人大代表、民建中央社会服务部部长包瑞苓，政协委员、民建中央常委李晓林建议将地贫患者救助纳入国家精准扶贫战略，希望提高报销比例，并将地贫纳入大病救助范围。
该提案通过之后，“海南基本上将提案原文落实，省内移植手术费用可以报销25万；将地贫患者家庭纳入低保救助对象，除正常医疗报销，每年还有最高7000元的救助；实现一站式救助，患者只需缴纳自费部分即可出院。”邱莉莉说。
海南能够制定出较为科学、完善的救助政策，“天使妈妈”前期的推动和试点工作助力不小。“天使妈妈”跟当地政府沟通时，发现当地政府不了解海南有多少地贫病人、应该怎么报销、需要多少预算，于是“天使妈妈”先行资助一批孩子做试点，最后针对实际情况给出方案。邱莉莉说：“每个地区的救助方式都不同，我们在前期现场调研的过程中，了解地贫家庭状况、当地医疗状况、政府相关救助政策以及当地防治意识等等因素，然后着力解决短板问题。”
除了海南，贵州的医保政策在两会提案通过之后，也做了一些调整。由于当地缺乏移植的设备和技术条件，贵州的地贫患儿只能跨省做移植，政府将地贫患者跨省治疗的报销比例从10%~20%提高到50%~60%。另外，贵州地贫患儿进行输血排铁也能报销，但部分自费药的价格不菲，尤其排铁药不仅贵而且稀缺，患儿家长每个月必须到省城贵阳开药，交通及生活成本很大。为此，“天使妈妈”每年支出二三十万元，资助当地的二三十个特困家庭。
“很多事情不敢太走心”
今年5月初，“天使妈妈”在江西组织召开了“2017国际地贫研讨会暨第四届中国地贫联盟大会”，请来全国的地贫权威专家给当地医生做规范化治疗的培训，向患儿家长传递地贫患儿照料知识，希望通过规范化的医疗技术和家庭照料提高地贫患儿的生命质量。
会议结束后，“天使妈妈”秘书长沈利带队组织国际地贫诊疗专家、江西省儿童医院相关专家到江西省广昌县走访调研。
小轩今年两岁半，两年前查出患重型地贫，他有一个姐姐正在上高中，一家四口租住在400元/月的房子里，靠爸爸开货车维持生计。“之前还有一个儿子也是这个病，只活了3岁，”小轩爸爸不自觉地把怀里的小轩抱得更紧，眼眶里泪珠直打转，只好不停把头转向角落。
小贤是家里的老三，由于输血不足，年仅两岁多的她面部变形明显。“她生下来就经常感冒，1岁半了还不会走路，”小贤妈妈哽咽着想把话说完，“生她之前，产检说孩子不健康，但她爸爸不相信，我们以前也没听过这种病，也不知道要花这么多钱。”
……
走访结束后，“天使妈妈”团队对这些孩子的家庭情况进行评估，研究如何开展具体的救助措施。“天使妈妈”内部有一些医疗评估和家庭评估的标准，“收入不低但家里好几个病人的，父母有一方或双方过世的事实孤儿，父母健在但没有抚养治疗能力的……”随着救助的孩子越来越多，“天使妈妈”团队在决策救谁、不救谁的时候常常备受煎熬。
而在家庭评估和医疗评估都合适的情况下，有时候由于救助资源的不足，同样会面临痛苦的选择。广东茂名的一对姐妹患有重型地贫，由于长期输血不足导致年仅10岁的小雁肝脾肿大，肚子就像怀孕五六个月的孕妇，如果不做切脾手术，可能会有生命危险。在“天使妈妈”的资助下，小雁顺利去医院做了手术，但仅过两个星期，本来脾脏肿大没有小雁严重的妹妹却去世了。负责地贫救助项目的毛玉涛知道这件事后，心里过不去这个坎，沉郁了好久。
“我们在走访的时候，遇到过为了给孩子配型做移植，怀孕三四次，去医院检测不行又流产三四次的妈妈；遇到过为了给孩子凑手术费用，年迈的外公外婆出去打工，好不容易凑了一些钱还被骗子骗走的情况……”毛玉涛常常被这些顽强守护孩子的家长感动，也因此会由于暂时不能救助更多的孩子感到无奈。
“我们的工作人员每天和最穷苦的人打交道，内心难免积累一些沉重的情绪。”邱莉莉说，“我们尽量给他们调换一下岗位或者组织一些活动，让大家调节和放松，很多事情不敢太走心。”
